CRISPR加快了這個重要研究工具的上市

　　2017年2月20日美國紐約州哈德遜——

　　全球領(lǐng)先轉(zhuǎn)基因鼠模型及相關(guān)服務(wù)提供商Taconic Biosciences宣布已經(jīng)培育出新的Vici綜合征小鼠模型，供2位研究者用于這種罕見疾病的研究。作為由罕見基因組研究所(Rare Genomics Institute)主辦的罕見疾病科學(xué)挑戰(zhàn)賽(Rare Disease Science Challenge: BeHEARD)的企業(yè)贊助商，Taconic捐助了模型開發(fā)服務(wù)。

　　Taconic使用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，培育并驗證了攜帶EPG5基因突變的小鼠模型，在多個家庭的Vici綜合征患者身上發(fā)現(xiàn)了EPG5基因突變。CRISPR是Taconic用于培育人類疾病小鼠模型、支持研究人員進行動物活體基因功能研究的眾多技術(shù)之一，是在短時間里培育定制大小鼠模型非常有效的方法。

　　Vici綜合征轉(zhuǎn)基因小鼠模型已被提供給從事BeHEARD項目研究的兩位研究者：倫敦大學(xué)國王學(xué)院英國心臟基金會卓越研究中心(King's College London BHF Research Excellence Centre)的英國心臟基金會分子心臟病學(xué)主席Mathias Gautel和倫敦大學(xué)國王學(xué)院兒科神經(jīng)學(xué)講師、倫敦蓋伊和圣托馬斯NHS信托基金會埃維莉娜兒童醫(yī)院顧問醫(yī)生Heinz Jungbluth。

　　Gautel教授和Jungbluth博士表示：“Taconic的基因控制精度和交付速度對我們的工作至關(guān)重要。”兩位研究者現(xiàn)在正在使用這些小鼠，在神經(jīng)學(xué)、肌肉骨骼和其他器官癥狀等方面，驗證小鼠模型對這種疾病的人類表型的復(fù)制。Gautel教授表示：“如果小鼠模型高保真地復(fù)制了人類表型，就可快速應(yīng)用于為Vici綜合征篩選藥物化合物。”

　　Rachel和Michael Harris是10歲的Vici綜合征患者David的父母，他們提交了BeHEARD項目申請，希望小鼠模型有助于開發(fā)有效的治療方法。Michael Harris表示：“雖然初期研究集中于了解疾病的機理，但我們希望很快看到轉(zhuǎn)化研究，給David和其他患者帶來新的治療方法。”

　　Taconic Biosciences首席執(zhí)行官Robert Rosenthal博士表示：“Taconic的核心使命是提供動物模型，幫助加快新藥研發(fā)。能利用定制轉(zhuǎn)基因模型支持像Vici綜合征這樣的罕見病研究是非常值得的。”

　　Taconic有著超過20年為領(lǐng)先制藥、生物科技和學(xué)術(shù)客戶設(shè)計定制轉(zhuǎn)基因小鼠模型的經(jīng)驗。Taconic擁有利用CRISPR/CAS9、同源重組和其他技術(shù)培育定制大小鼠模型的全部許可，包括人化、基因剔除、基因敲入、誘導(dǎo)shRNA或microRNA表達模型。

　　Vici綜合征是一種嚴重的先天性多系統(tǒng)疾病，以大腦胼胝體區(qū)發(fā)育不全為特征，并伴有心肌病、白內(nèi)障、皮膚眼睛頭發(fā)色素減退和聯(lián)合免疫缺陷。

　　想了解更多有關(guān)Taconic的定制模型培育信息，美國請撥打電話 1-888-TACONIC(888-822-6642)，歐洲撥打+45 70 23 04 05，或發(fā)郵件至info@taconic.com 。

　　想了解更多有關(guān)BeHeard項目的信息，請訪問 http://www.raregenomics.org/beheard-competition/ 。

　　關(guān)于Taconic Biosciences, Inc.

　　Taconic Biosciences是擁有完全許可證提供遺傳工程大小鼠模型和服務(wù)的全球領(lǐng)先提供商。Taconic創(chuàng)立于1952年，幫助全球生物技術(shù)公司和公共機構(gòu)客戶獲得、定制生產(chǎn)、培育、預(yù)處理、測試和銷售寶貴的研究模型。Taconic是基因工程大小鼠模型、精確研究小鼠模型和綜合模型設(shè)計與培育服務(wù)領(lǐng)域的專家，在美國和歐洲建有三個服務(wù)實驗室和六個繁育基地，在亞洲建立了經(jīng)銷商合作關(guān)系，面向全球提供動物模型。

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　　Kelly Grover

　　Director of Marketing Communications

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