CRISPR加快了這個重要研究工具的上市

　　2017年2月20日美國紐約州哈德遜——

　　全球領先轉基因鼠模型及相關服務提供商Taconic Biosciences宣布已經培育出新的Vici綜合征小鼠模型，供2位研究者用于這種罕見疾病的研究。作為由罕見基因組研究所(Rare Genomics Institute)主辦的罕見疾病科學挑戰賽(Rare Disease Science Challenge: BeHEARD)的企業贊助商，Taconic捐助了模型開發服務。

　　Taconic使用CRISPR/Cas9基因編輯技術，培育并驗證了攜帶EPG5基因突變的小鼠模型，在多個家庭的Vici綜合征患者身上發現了EPG5基因突變。CRISPR是Taconic用于培育人類疾病小鼠模型、支持研究人員進行動物活體基因功能研究的眾多技術之一，是在短時間里培育定制大小鼠模型非常有效的方法。

　　Vici綜合征轉基因小鼠模型已被提供給從事BeHEARD項目研究的兩位研究者：倫敦大學國王學院英國心臟基金會卓越研究中心(King's College London BHF Research Excellence Centre)的英國心臟基金會分子心臟病學主席Mathias Gautel和倫敦大學國王學院兒科神經學講師、倫敦蓋伊和圣托馬斯NHS信托基金會埃維莉娜兒童醫院顧問醫生Heinz Jungbluth。

　　Gautel教授和Jungbluth博士表示：“Taconic的基因控制精度和交付速度對我們的工作至關重要。”兩位研究者現在正在使用這些小鼠，在神經學、肌肉骨骼和其他器官癥狀等方面，驗證小鼠模型對這種疾病的人類表型的復制。Gautel教授表示：“如果小鼠模型高保真地復制了人類表型，就可快速應用于為Vici綜合征篩選藥物化合物。”

　　Rachel和Michael Harris是10歲的Vici綜合征患者David的父母，他們提交了BeHEARD項目申請，希望小鼠模型有助于開發有效的治療方法。Michael Harris表示：“雖然初期研究集中于了解疾病的機理，但我們希望很快看到轉化研究，給David和其他患者帶來新的治療方法。”

　　Taconic Biosciences首席執行官Robert Rosenthal博士表示：“Taconic的核心使命是提供動物模型，幫助加快新藥研發。能利用定制轉基因模型支持像Vici綜合征這樣的罕見病研究是非常值得的。”

　　Taconic有著超過20年為領先制藥、生物科技和學術客戶設計定制轉基因小鼠模型的經驗。Taconic擁有利用CRISPR/CAS9、同源重組和其他技術培育定制大小鼠模型的全部許可，包括人化、基因剔除、基因敲入、誘導shRNA或microRNA表達模型。

　　Vici綜合征是一種嚴重的先天性多系統疾病，以大腦胼胝體區發育不全為特征，并伴有心肌病、白內障、皮膚眼睛頭發色素減退和聯合免疫缺陷。

　　想了解更多有關Taconic的定制模型培育信息，美國請撥打電話 1-888-TACONIC(888-822-6642)，歐洲撥打+45 70 23 04 05，或發郵件至info@taconic.com 。

　　想了解更多有關BeHeard項目的信息，請訪問 http://www.raregenomics.org/beheard-competition/ 。

　　關于Taconic Biosciences, Inc.

　　Taconic Biosciences是擁有完全許可證提供遺傳工程大小鼠模型和服務的全球領先提供商。Taconic創立于1952年，幫助全球生物技術公司和公共機構客戶獲得、定制生產、培育、預處理、測試和銷售寶貴的研究模型。Taconic是基因工程大小鼠模型、精確研究小鼠模型和綜合模型設計與培育服務領域的專家，在美國和歐洲建有三個服務實驗室和六個繁育基地，在亞洲建立了經銷商合作關系，面向全球提供動物模型。

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