Neuralstem提供業務最新進展及2018年第二季度財報

　　-啟動II期臨床試驗，進一步評估NSI-566用于缺血性腦卒中的治療-

　　-NSI-189獲批為治療天使人綜合征的指定罕用藥-

　　-任命Jim Scully擔任臨時首席執行官-

　　美國馬里蘭州日耳曼敦, Aug. 17, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 訊：專事基于自有的神經干細胞及小分子化合物技術研發神經系統療法的生物制藥公司Neuralstem, Inc.(Nasdaq代碼：CUR)提供了業務上的最新進展，并公布了截至2018年6月30日的第二季度財報。

　　“我們很高興地向大家報告，我們在2018年第二季度成果頗豐，繼續推進著我們研發創新性神經干細胞和小分子療法新藥的工作。”Neuralstem臨時首席執行官Jim Scully說，“尤其讓我們感到興奮的是，我們的主打干細胞療法候選藥物NSI-566取得可喜進展，開始進入缺血性腦卒中的II期臨床試驗，并且有望應用于其他需求尚未得到滿足的領域。此外，根據令人鼓舞的臨床前數據來看，我們期待深入探索我們的小分子NSI-189在包括天使人綜合征和阿茲海默癥在內的多項治療應用上的潛力。”

　　臨床試驗要覽

　　NSI-566是一種脊髓源神經干細胞系，其用于治療與腦卒中、肌萎縮側索硬化癥(ALS)和慢性脊髓損傷(cSCI)有關的癱瘓的效果正于評估之中。NSI-566是Neuralstem主打的干細胞療法候選藥物。

　　7月，Neuralstem宣布啟動II期臨床試驗，評估NSI-566用于治療缺血性腦卒中的潛力。該試驗是一項隨機雙盲的對照組試驗，基于非盲I期安全性試驗所獲得的積極結果，旨在進一步測試NSI-566逆轉半身局部癱瘓腦卒中患者癱瘓癥狀的安全性和療效。蘇州紐若斯丹生物醫藥有限公司亞洲業務執行副總裁James Li博士將負責管理這項試驗，試驗將于2018年8月1日在中國北京的陸軍總醫院附屬八一腦科醫院進行。在I期試驗中，NSI-566對9名慢性偏癱腦卒中患者的治療，在運動功能和臨床狀態方面相比基線標準實現了統計學意義顯著的改善。

　　6月，公司公布了刊載在《Cell Stem Cell》上的一項研究結果，為移植NSI-566用于治療慢性脊髓損傷(cSCI)患者的潛在應用提供了支持。論文標題為《首例用于治療慢性脊髓損傷的人體內神經干細胞移植I期試驗》，詳述了對運動及感官功能和電生理學結果的分析，結果顯示4名患者中有3人在接受NSI-566移植后均表現出改善效果。該試驗的主要目標在于評估NSI-566移植在患有穩定胸部脊椎損傷的受試者身上的安全性，并有其他終點衡量神經系統缺陷、神經生理和神經病理性疼痛方面的變化情況。

　　5月，公司公布了刊載在《Annals of Clinical and Translational Neurology》上的一項研究結果，論文標題為《椎管內肝細胞移植用于治療肌萎縮側索硬化癥的I/II期臨床試驗長期結果》，其內容為移植人類脊髓源神經干細胞(HSSC)對ALS患者功能的穩定效果提供了支持。該試驗評估了HSSC移植對功能表現的影響，利用ALS功能量表修訂版(ALSFRS-R)衡量功能及存活綜合表現的復合統計數據。試驗結果與基于兩組歷史數據集推演出的相應對照組進行了對比，結果顯示接受HSSC移植的受試者在24個月中的ALSFRS-R得分和功能及存活綜合得分均表現出顯著改善。ALS功能量表修訂版(ALSFRS-R)是一套經過驗證的問卷，用于衡量執行日常生活活動(ADL)的身體功能情況。

　　NSI-189是一種小分子Bn基哌嗪-氨基吡啶，對主要抑郁性障礙(MDD)的治療處于臨床試驗階段，對天使人綜合征、輻射誘發認知障礙、1型和2型糖尿病、腦卒中的治療處于臨床前研究階段。

　　8月，公司宣布，NSI-189獲得美國食品藥物管理局(FDA)批準為治療天使人綜合征的指定罕見藥。在臨床前研究模型中，NSI-189表現出了恢復患者神經元長時程增強作用的能力，這是一種用于評測突觸可塑性的指標，也是記憶力的一種離體生物標志物。天使綜合征(AS)是一種先天性的遺傳障礙，因母體第15條染色體上的UBE3A基因功能缺失導致。世界上大約每15,000人中就有1人受此障礙影響，全球患者人數約達500,000人。AS的表征包括發育遲緩、語言功能缺失、癲癇、行走與平衡障礙。AS患者可能永遠無法行走或說話，并且需要終身看護。預期壽命與常人相同，因此會對患者和看護人員造成重大負擔。目前尚無已獲FDA批準的療法可治療天使人綜合征。FDA的罕用藥指定項目能夠提供特別的地位和激勵效果，鼓勵用于治療罕見病的藥物的研發，美國境內受此類疾病影響的群體人數往往少于200,000人。罕用藥指定項目可讓藥物或療法在獲得FDA批準后獨占市場七年，還可提供其他的研發激勵，例如臨床試驗開支相關稅收的抵免、FDA用戶費的豁免以及FDA為臨床試驗設計提供的各類協助。

　　7月，公司在美國伊利諾伊州芝加哥召開的阿茲海默癥協會國際大會上提交臨床前研究數據，表明對一種阿茲海默癥小鼠模型進行NSI-189口服給藥能夠帶來認知表現和焦慮情緒上的顯著好轉和(或)改善。相關結果通過題為《神經源性化合物NSI-189對阿茲海默癥小鼠模型(5XFAD)認知功能和焦慮情緒指標的作用》的學術海報進行了展示。該試驗由Corinne Jolivalt博士位于加州大學圣地亞哥分校的實驗室負責執行，并且發現使用NSI-189的治療顯著改善了小鼠的學習能力、記憶能力、短期記憶和焦慮水平。

　　企業要覽

　　Jim Scully被公司董事會任命為臨時首席執行官，自8月1日起生效。他將接任Neuralstem前任總裁兼首席執行官Rich Daly生的職務。Scully先生可為Neuralstem帶來他在制藥及更加廣泛的醫療行業內擔任多類高級管理職務所積累下的豐富經驗，包括曾在Takeda Pharmaceuticals、Astellas Pharmaceuticals、Abbott Laboratories和Walgreens擔任財務及戰略規劃、全球業務開發、綜合管理方面的領導職務。

　　此外，董事會任命William Oldaker為董事長，自8月1日起生效。Oldaker先生自2007年4月起擔任Neuralstem董事至今。他也是位于美國華盛頓特區的律師事務所Oldaker & Willison PLLP的創始人和合伙人，還是美國科羅拉多州、華盛頓特區和愛荷華州律師協會、美國聯邦巡回上訴法院律師協會以及美國最高法院律師協會的成員。

　　截至2018年6月30日的季度財報

　　現金持倉和流動性：2018年6月30日當天，現金及投資總計710萬美元，截至2018年3月31日的數據為970萬美元。260萬美元的減幅反映出該統計期間經特定非現金項目調整后虧損60萬美元，包括負債類權證公允價值變動帶來的140萬美元收益，經營資產及負債變動帶來的76萬美元凈現金流出，以及20萬美元股權獎勵支出。公司預計將利用現有的現金、現金等價物和短期投資為公司在2019年第一季度按當前經營計劃開展的業務提供資金。

　　經營虧損：截至2018年6月30日的第二季度經營虧損為200萬美元，2017年同期經營虧損為420萬美元。截至2018年6月30日的六個月經營虧損為440萬美元，2017年同期經營虧損為850萬美元。

　　三個月及六個月統計期間的經營虧損均出現下降，主要原因在于NSI-189的II期臨床試驗結束帶來的臨床試驗及相關成本下降，持續進行的企業重組及成本削減措施帶來的人事、設施及相關開支下降，以及實現里程碑后的版稅收入和美國國立衛生研究院(NIH)撥款的相關報銷所得帶來的抵消作用。

　　凈虧損： 截至2018年6月30日的第二季度凈虧損為60萬美元，合每股0.04美元(基本)，2017年同期凈虧損為460萬美元，合每股0.39美元(基本)。凈虧損發生下降，主要原因在于經營虧損下降，以及負債類權證公允價值變動產生非現金支出。

　　截至2018年6月30日的六個月凈虧損為280萬美元，合每股0.18美元(基本)，2017年同期凈虧損為1,220萬美元，合每股1.06美元(基本)。凈虧損發生下降，主要原因在于經營虧損下降，2017年發行誘導型權證及負債類權證公允價值變動產生非現金支出，以及2017年4月到期的長期債務使得利息支出下降。

　　研發支出：截至2018年6月30日的季度研發支出為100萬美元，相比2017年同期的160萬美元，發生61%的降幅。發生這一降幅的主要原因在于，持續進行的企業重組及成本削減措施使得人事及設施支出下降71萬美元，NSI-189的II期臨床試驗結束帶來使得臨床試驗及相關成本下降31萬美元，非現金股權獎勵支出下降41萬美元，并有NIH撥款相關報銷收入9萬美元。

　　截至2018年6月30日的六個月研發支出為220萬美元，相比2017年同期的330萬美元，發生60%的降幅。發生這一降幅的主要原因在于，持續進行的企業重組及成本削減措施使得人事及設施支出下降180萬美元，NSI-189的II期臨床試驗結束帶來使得臨床試驗及相關成本下降54萬美元，非現金股權獎勵支出下降72萬美元，并有NIH撥款相關報銷收入18萬美元。

　　一般及行政開支：截至2018年6月30日的第二季度一般及行政開支為130萬美元，相比2017年同期的38萬美元，發生23%的降幅。發生這一降幅的主要原因在于，企業重組及成本削減措施使得工資及相關支出下降40萬美元，非現金股權獎勵支出下降4萬美元，另有稅務及保險支出增加7萬美元起到部分抵消作用。

　　截至2018年6月30日的六個月一般及行政開支為240萬美元，相比2017年同期的53萬美元，發生18%的降幅。發生這一降幅的主要原因在于，企業重組及成本削減措施使得工資及相關支出下降56萬美元，咨詢及專業服務開支下降4萬美元，另有稅務及保險支出增加9萬美元起到部分抵消作用。

　　Neuralstem, Inc.

　　未經審計的合并資產負債表縮編

　　Neuralstem, Inc.

　　未經審計的業務及綜合虧損合并報表縮編

　　有關前瞻性信息的警戒性聲明：

　　本新聞稿包含《1995年美國私人證券訴訟改革法案》中“避風港”條款下規定的“前瞻性陳述”。此類前瞻性陳述涉及未來(而非過去)事件，通常可憑借“預計”、“預期”、“有意”、“計劃”、“認為”、“尋求”、“將會”等字眼加以辨別。因其性質使然，前瞻性陳述所述及的事項存在不確定性，且程度各不相同。特定的風險和不確定性可能導致我們的實際結果與我們的前瞻性陳述述及內容存在重大差異，這包括潛在產品研發及商業化的固有風險，臨床試驗結果、監管機構審批或清關的不確定性，未來的資本需求，對合作方的依賴性，以及對我們知識產權的維護情況。實際結果可能與上述前瞻性陳述中的預期結果存在重大差異。更多有關可能影響我們結果的潛在因素以及其他風險與不確定性的信息不時會在Neuralstem的定期報告中詳細闡述，這包括向美國證券交易委員會(SEC)提交的2017年12月31日止年度10-K表格年度報告和截至2018年3月31日的三個月的10-Q表格季度報告，以及向SEC提交的其他報告。我們概不承擔任何前瞻性陳述的任何更新義務。

　　聯系人：

　　Argot Partners(投資者關系)

　　212-600-1902

　　neuralstem@argotpartners.com