中國傳媒聯盟 據 新華網南京12月15日電（記者朱旭東）“用藥難、用藥貴是我國罕見病患者面臨的主要問題。”相關專家日前在南京召開的孤兒藥界定與市場準入政策全國學術研討會上說，目前急需在藥物報銷和開通藥物上市綠色通道上考慮患者需求，讓能被救治的部分罕見病患者盡快開始治療，最大限度挽救他們的生命。

　　罕見病又稱“孤兒病”，約50％在兒童期發病，大多是慢性、伴隨終身的疾病，常累及全身多臟器系統，嚴重者會致死、致殘。目前全球已確認的罕見病達六七千種，根據推算，我國罕見病總患病人口超過一千萬。

　　據悉，治療罕見病的藥物由于患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。據了解，雖然國際上已經研發出了部分罕見病治療藥物，但由于國內缺少優先審批、簡化流程等措施，罕見病患者只能“望藥興嘆”；對于已引進的治療藥物，由于價格昂貴，不能報銷，很多患者家庭無力承擔長期治療費用。

　　北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳等專家認為，罕見病的特殊性及其法律界定的缺乏等問題，導致我國罕見病醫療保險制度無法確立，建議盡快將罕見病納入國家醫保的制度保障范疇，同時加大對罕見病患者的救助力度。

　　國家人力資源和社會保障部醫療保險司管理處處長黃心宇表示，罕見病的醫療保障目錄制定會特別重視和關注可治的、經驗相對比較成熟的、療效比較明確的疾病。上海市醫學會罕見病專科分會主任委員李定國介紹，目前在上海，已有12種可治療的罕見病不同程度取得了部分醫保報銷和基金互助，上海市中小學生、嬰幼兒住院醫療互助基金管理辦公室已正式下發“關于罕見特異性藥物納入少兒住院互助基金支付范圍”的文件，這些進展可以被其他省市借鑒。