急性骨髓性白血病死亡率高 最新口服靶向藥物改善生存率減少復發

香港，中國-Media OutReach- 2019年2月18日-

引言

急性骨髓性白血病之所以稱為“急性”，是因為在最差情況下，患者可以在短短2個月內失去生命。血液及血液腫瘤科專科醫生廖崇瑜解釋道，急性骨髓性白血病致命的原因包括：血小板過低導致重要器官出血；以及白細胞異常增生而削弱抵抗力，造成嚴重感染。最新口服靶向藥米哚妥林 (midostaurin)較傳統化療可進一步延長患者中位生存期達4年，為患者帶來新希望。

內文

如罹患急性骨髓性白血病 (Acute myeloid leukemia，簡稱AML)，患者會出現感冒、甚至嚴重高燒癥狀，這是由于異常白細胞數量不斷上升，患者不能抵御感染所致；同時，又因為血紅蛋白和血小板過低，會出現貧血和出血。出血可以非常嚴重，因為這不僅僅是皮下出血，還可能是足以致命的腦部或腸道出血。這些并發癥隨時危及性命。患者除了接受化療外，還需要接受抗感染治療及血小板輸注，必要時醫生或會加上靶向藥物以穏定病情。

新口服靶向藥米哚妥林針對FLT 3陽性患者

廖崇瑜醫生指出，急性骨髓性白血病的病因主要是基因突變，而基因突變的類型有很多，其中高達1/3患者的FLT 3基因突變呈陽性，這些患者的病情較FLT 3基因陰性者要嚴重很多，五年生存率大概只有20%–25% 。此外，長者、骨髓發育不健全或曾接受化療、長期患病例如糖尿病、血壓高、心臟病或腎功能不全，也屬高危因素 。

急性骨髓性白血病的生存率低，一向只能依賴傳統化療，尤其是 FLT 3基因突變患者的死亡風險更高。而首個專門針對FLT 3基因突變的新型口服靶向藥米哚妥林已于 2017年面世，并獲美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）批準上市。新藥打破了廿年來的治療僵局。國際臨床研究數據指出，初發并檢出FLT 3陽性基因突變的患者，在傳統化療方案基礎上再加入此最新靶向藥，中位生存期可延長至74.7個月，而未接受米哚妥林治療的患者生存期只有25.6個月（即延長了4年零1個月）。同時，米哚妥林可降低22%的死亡風險，以及22%的不良事件（指復發、任何原因導致的死亡、以及未能完全緩解）風險，讓患者在病情受控的同時，亦享有良好的生活質量。

無論是否接受骨髓移植都能受惠

FLT 3基因突變陽性的患者屬高危群組，需接受異體骨髓移稙以達完全緩解，但廖醫生表示，在香港，超過60歲的患者因風險太大不能進行移稙，而且，尋找合適骨髓、等候手術也需要一段時間，故最終只有約半數能接受移植。幸虧臨床研究顯示，FLT 3基因突變陽性患者無論有否骨髓移植，接受最新靶向藥配合傳統化療后也可延長生命。

靶向藥有機會出現貧血、白細胞和血小板降低等副作用，廖醫生表示大部分血癌患者在化療后也常有這些狀況，而且一般能夠控制。因此患者不應因過分憂慮而放棄治療。

資料來源:

健康研究所